1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药为何这么贵？

1. 1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药为何这么贵？

引言:根据媒体报道说历史上最贵的一种药现在正在获审批，为什么会说这个药是最贵的呢？因为它的价格竟然高达一千多万一针，那这个药为什么会这么贵呢？
一、这个药为什么这么贵可能很多人都没有看到过这个新闻，那今天让小编带大家来了解一下吧。一千多万一针的药，想必很多人都觉得特别贵吧。别说1000万，100万可能大部分人都套不出来。所以大家就非常好奇，这个药为什么会卖的这么贵？它是有什么特殊性吗？之所以这个药会卖这么贵的价钱，是因为它的作用非常大。可能大家都听过渐冻症这个词语吧，这个药主要就是为了治疗这个疾病，或者是缓解这个疾病的。因为在患有这个疾病之后，可能人们会逐渐的失去自理能力。
二、这个药的效果怎么样呢这个时候可能有一些人会好奇，这个要卖这么贵，那它的效果如何呢？如果打完之后没有效果怎么办？其实这个问题就问到了最关键的地方，因为大家都知道患有这个疾病是因为遗传的方式，因为患者的基因可能出现了一些改变。如果说患者打完这个药之后可能会得到治愈，而且对于这些患者来说，一生只用打一次就可以了。如果说一些患者患病的时间比较久的情况下，也可以让这个疾病得到缓解。据说这个药的效果还是不错的，只是这个价格可能大部分人都接受不了。
三、总结看到这里之后，可能有一些人就看到了他们的希望，因为这个药物没有研发出来的时候，这个病症基本上是没有药物可以治疗的。可是现在药物被研发出来之后，药价又这么昂贵也没有几个人可以用得起。其实这个药物之所以会这么贵，是因为它在研发的过程当中是非常麻烦的。而且药物在前期的研发过程当中也投入了特别多的钱，所以说它的定价肯定会特别贵。

2. 1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药可以治疗哪些疾病？

1300万一针“史上最贵药”获批临床，这款药可以治疗哪些疾病？下面就我们来针对这个问题进行一番探讨，希望这些内容能够帮到有需要的朋友们。

伴随着渤健脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠被列入2021年新版本医保药品目录后，诺华也促进了在华引进SMA自主创新药物的脚步。北京青年报新闻记者1月20日掌握到，前不久，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示公告，诺华集团旗下治疗SMA的AAV遗传基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射剂）在中国提交的临床实验申请办理已得到临床研究默示批准。先前2021年10月21日，该药物的临床实验申请办理得到审理。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种稀有的常染色体潜在性遗传神经系统肌肉组织病症，其特性是渐行性、让人衰微的肌萎缩、乏力。SMA患者关键病发于婴儿，很有可能体现为肌力减低，头顶部操纵欠佳、“蛙腿”样姿态、呼吸不畅、生长迟缓、脊柱侧凸或骨关节收缩等病症。伴随着病症的进度，健身运动作用慢慢减低。SMA是造成2岁下列婴儿死亡的主要遗传疾病要素，严重影响患者及照护者生活品质，且先前患者一直遭遇没有药可以用的困境。
据公布信息表明，诺华Zolgensma是全世界第一个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，海外标价212.5万美金（折算RMB约1358万余元），也被称作“史上最牛贵药物”，但是，Zolgensma只需注入一次就可以。现阶段，Zolgensma早已在全世界近40个国家和地区获准。在其中，Zolgensma于2020年被日本列入医疗保险，患者只需付款30%花费；后在2021年3月被英国列入国家医疗保障体系。
现阶段，全世界仅批准三款SMA治疗药物，即渤健公司的诺西那生钠、诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi。

在中国，Evrysdi于2021年6月获国家药监管理局批准发售，用以治疗2个月及以上患者的SMA，这也是第一个在中国获准治疗SMA的内服病症调整治疗药物。据了解，在美国患者年治疗花费约237万余元RMB。

3. 1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，这种药可以治什么病？

      据媒体报道，国际市场定价212.5万美元（折合人民币约为1358万元）是诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物，其中Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。
一、该药物可以是什么病？
       全球目前仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。SMA药物可以治疗常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，主要治疗新生婴幼儿发育迟缓、脊柱侧凸、关节挛缩、大脑控制不良、呼吸困难、蛙腿、身体无力等疾病。新生儿如果不尽快治疗，可能会导致运动功能逐渐减弱，进而影响生命安全。我国浙江曾有一例SMA治病基因携带患者，当时没有相应治疗方法，这个孩子最后渐渐失去运动能力，脊椎变形，为家庭生活带来了沉重的困难。

二、该药物国家医保承担吗？
      目前治疗SMA脊髓性肌萎缩症药物，已在全球近40个国家和地区获得批准，一生只需注射一次即可。中国目前有三款治疗药物，从医保名单数据了解，该药物从最开始的70元降价至3万多，很大程度上减轻可患者家庭经济负担。

三、该药物患者怎么接种？
       据国家医保局公布消息，患者可以在北京、上海、广东、浙江、山东、湖南、湖北、四川、江西、河南、福建等地进行治疗。此病前期诊断起来非常困难，很容易误诊，导致患者延误病情。据统计，中国可能有将近20000~30000人患有此病，很多患者呼吸困难可能会被误诊为重症肺炎而导致婴儿死亡。目前，临床试验，已经研制出基因检测方法，可以通过基因检测和肌腱图等方法来确认是否患上此病。针对该疾病治疗药物有口服和注射两种方式，主要治疗2个月以上的婴幼儿。使患者早期得到有效治疗，摆脱病人丧失独立行走能力，患者寿命得以延长，让中国相关患者家庭真实的受益。

4. 1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，这种药有什么特点？

     现在这个社会上有很多的疾病是无药可治的，比如癌症等一些严重的疾病，它们都可以药物治疗去延迟生命，但是，这根本起不到治愈的作用，而且还可能会让病人承受更多的身体上的折磨，当然，一支药物的问世，这背后往往是需要消耗大量的物力人力财力的，因此，刚刚问世的药会出现价格昂贵。近日，1300万元一针的药物引起社会人士广泛关注，这支药物堪称是“史上最贵药”，它在华获批临床。让我们来了解一下这支药物。
     它是治疗脊髓性肌萎缩症的一支药物，众所周知，脊髓型肌肉萎缩症是一种罕见病，婴儿型约占全部病例的百分之四十五，患上这种疾病，百分之九十的患病婴儿活不过两岁，听起来这种疾病是十分可怕的，患上这个疾病对孩子对家庭来说无疑是巨大的伤害，但现在，治疗这种疾病的药物问世了，并在华获批临床，这对于患病家庭来说也算是一种福音，但它的价钱十分的昂贵，对于普通的家庭来说更是可望而不可及。
   这一支天价药价格昂贵，但它这个药有一个特点，就是只需要注射一次即可，如果这一支药只需要注射一次便可治愈无需再有后续治疗，这也是一种好处，其实，一支药物的成本也是极其高昂的，患病无药可医是十分可怕的，但是药物的高昂费用让很多的家庭雪上加霜，希望这支药物也能够快速的纳入医保，让很多家庭能够减少一部分费用承担，去救助去帮助更多的孩子和家庭，有很多网友对这一支天价药引起很多讨论，但不管如此，这种疾病最起码是有药可医，也可以挽救很多婴儿孩子的生命。

5. 1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，究竟是什么药这么昂贵？

目前，“史上最贵药” 已在全球近40个国家和地区获批。其中，“史上最贵药” 在2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%的费用；2021年3月，被英国纳入国家医疗服务体系。药品的天价引起了很大的争议。左根生目前的价格为212.5万美元，被誉为制药史上最贵的药物。目前，Zolgensma已在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属5年内即可赔付，平均每年42.5万美元。2020年5月，“史上最贵药”被纳入日本健康保险，患者只需支付30%的费用。
被纳入英国国家医疗服务体系。由于定价高达212.5万美元，有人质疑诺华威胁儿童生命。彭博曾在一份报告中指出，“史上最贵药” 在美国引起了两种完全不同的反应:批评者认为这是一种失控的定价行为；另一方面，一些支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。至于社会和舆论问题，诺华首席执行官曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统是如何运作的。我们为患者做移植手术，每个患者花费300万到500万美元，但效果远不如这些药物。
按照CEO的说法，如果这种疗法只做一次，费用会比现在的疗法便宜。什么是脊髓性肌萎缩？脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，由人体内两个拷贝(分别来自父母)的SMN1基因突变/缺失引起。SMN1是对运动神经元存活至关重要的基因。它的缺失会导致控制肌肉的神经逐渐退化，肌肉萎缩，最终大部分会因呼吸肌衰竭而死亡。很多SMA的宝宝在出生几周或几个月内可能看起来像正常孩子，但神经和肌肉很快就会衰退，大多数孩子活不到2岁。

6. 120万、200万、1400万一针的天价药，到底是谁在吃？

　　这些药当然是卖给富豪们吃，平民老百姓就算病死了也吃不着，估计厂家研究这类药时，就已经定位了消费市场，否则也不可能定价那么高。我国有大部分人工资只有七八千，省吃省喝一年也就存个三五万，想要买起上千万的药品，简直就是白日说梦。
由于我国人口重大，富豪相对其他国家来说肯定更多，先不说那些成功老板，就光明星这个群体就是一个大市场，人家光缴罚款就是一个亿起步，如果真得了什么大病，根本就不会吝啬一分钱。别说120万，一千四百万在他们看来也是小意思。

　　120元一针的抗癌药去年就已经曝光了，不过到如今又有多少人能够治得起，治疗效果怎样我们也不知道。后来又冒出一个200元一针的新冠特效药，如今1,400万一针的药物也不知道用来治疗什么病。从这三种药可以看出一个共同点，那就是都是国外进口。但凡进口必然要交关税，厂家在定价方面就可以享受自由了。普通人想要用起这些药可能将面临卖房卖车，倾家荡产的局面，然而这种药用了患者内心真的能够坦然吗？

　　此前看了一部电影名叫我不是药神，在电影中讲述一些患有慢粒性白血病的患者，为了活命不得不购买4万元一瓶的特效药，有人吃了三年，把房子吃没了，把家人拖垮了。为了保命省钱，他们不得不吃假药，其实假药与真药效果一模一样，只是由于没有获得版权，就被扣上了假药的帽子。在卖药的资本家看来，生产药物并不是为了救人，而是为了剥夺老百姓。无论如何，我还是希望所有特效药物能够平价卖给老百姓，否则制药就没什么意义了。

7. 国内一针70万的天价药，国外只需要200，你敢信吗？

8. 天价药物引起众议，70万一针的价格到底合不合理？

事情的原因是一家自媒体发布了一篇文章，文章里写到一名男婴出生不久便患上了脊髓性肌萎缩症，英文简写是SMA。这种病目前的特效药只有一种，那就是诺西那生纳，但是这个诺西那生纳非常昂贵，一支就要70万元人民币，这让不富裕的他们感到绝望。孩子的父亲在塑料厂打工，即使不吃不喝，也需要12年才能买一支。

诺西那生纳是进口药物，而且在全球处于垄断地位。虽然70万一针不合情理，但是却符合市场规律。

首先，有很多人说国内和国外的售价差距巨大：这个药在澳洲只卖41美元一支，在国内却卖到70万元人民币，这简直是天壤之别，难道我们中国就是天生物价比别的国家高吗？经研究发现，澳洲之所以这么便宜，是因为该药品的绝大部分的费用已经有政府负担，政府负担的费用是11万澳元，而患者自费的是41澳元。而在美国，定价为12.5万美元，在日本曾经定价为1.6707亿日元（折合人民币1102万元）。所以不光是在中国，在发达国家这一药品也是同样的价格昂贵。根据国家医保局工作人员表示，从2019年该药物在中国上市以来，已被纳入医保的谈判日程，希望国家能将药物的价格降下来，以满足SMA患者的需要。

有些人觉得70万人民币的价格定得过高。但是对于药物企业来说，这是符合其发展需要的。首先，在药品能够真正上市前，药企需要不计成本地投资资金去研发药物，有很多的药物研发周期长达十几二十几年都是正常的，而在这期间，药企的收益都是负数的，所以需要药企拥有雄厚的资本才能完成特效药的研发并顺利上市。药品上市后，因为这类疾病是罕见病，所以真正使用该药品的人也是少数，所以药企想要收回研发和生产成本势必会提高药品的价格，这也是这类特效药价格居高不下的原因。此外，这类特效药在全世界范围内都是属于垄断地位，全世界仅此一款，缺乏竞争，这也是其中一个重要原因。所以，天价药物，也有其合理的一面。