200多元进口药国内卖70万，罕见病药物短缺如何破局?

1. 200多元进口药国内卖70万，罕见病药物短缺如何破局?

在回答这个问题之前，我需要先阐述一下什么是罕见病。
罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病，绝大部分属于先天性疾病、慢性病，且常 常危及生命。在新生儿中发病率为1/6000~1/10000的脊髓性肌萎缩症(SMA)显然属于罕见病。问题中的进口药诺西那生钠是治疗SMA精准靶向治疗药物。

图1. 诺西那生钠注射液
一种新型药物从开始研发到上市需要数十亿刀、堪称天价的资金投入。同时，新型药品专利的保护时间只有二十年。抛除获取专利到可以上市的时间，留给药企赚回成本的时间所剩无几。对于这些患者稀少的罕见病药物，提高药品价格只能成为药企为挽回成本的唯一方式。
国内70万人民币一剂的诺西那生钠注射液，在美国价格为12.5万刀（约87万人民币），而题目所谓的在国外（澳洲）200元一剂，也只是因为该药已被纳入澳大利亚的药品福利计划，每支由政府11万澳元（约55万人民币）采购，因而患者仅需自费41澳元（约200人民币）。
讲到这里，我们不难明白，问题里200多元进口药国内卖70万只是一个某些媒体为吸人眼球赚取流量的噱头罢了。
话虽如此，罕见病药物价格高安依然是个不争的事实。那么接下来的问题是，针对价格高昂、治疗费用需要普通人努力一辈子才能勉强付清的疾病，患者该何去何从。
首先，短时间内这些罕见病药物不能成为医保药品，只能自费购买。但患者可以通过一些筹款平台以向社会集资的方式筹齐钱款。

图2. 水滴筹的志愿者们
其次，社会层面上，希望有关部门、社会名人起带头作用，向大众普及SMA等罕见病、建立相关公益协会等，通过社会各界的爱心人士为罕见病捐款的方式帮助到广大患者。如2014年美国波士顿学院前棒球选手发起的冰桶挑战，2014年8月仅在美国便筹到1.14亿美元善款。

图3. 2014年风靡全球的ALS冰桶挑战
最后，国家层面。目前，《第一批罕见病目录》已经出台，保障罕见病患者用药也已经被纳入“十三五”深化医改的重点任务。相信通过国家的不懈努力，罕见病特效药药纳入医保指日可待。
同时，我也相信，随着科技的进步与社会的发展，研发一种药品的成本会慢慢下降，终有一日罕见病药物短缺将不再是一门难题。

2. 200多元进口药国内卖70万，罕见病药物短缺如何破局？

一直以来，进口药在我国被高价售卖的现象已经屡见不鲜了。罕见药物更是非常短缺，价格飙升也抢不到。我们接下来看看，为什么罕见药物如此价格高而且短缺，以及我们如何打破这一现状。

首先我们先来看看为什么罕见药物价格如此之高，而且数量少。首先近几年来，国际上对于药物的进出口，关税还是比较高的。所以，很多时候为了盈利，药物的利润会提到很高。其次，第二方面原因。是我国在很久一段时间以来，前期科技不发达，技术不高，生物化学也没有那么先进。所以这一长久的科学技术短缺，导致了我国没有能力生产一些罕见药物。所以，由于进口价格高，而且我国罕见药物产量不大，导致了价格疯狂飙升。

说完了罕见药物进口价格高，数量短缺的原因之后，我们来看看如何破解这个僵局。我认为需要国家，社会，企业以前个人的努力.......首先，从国家从此来讲，我认为可以出台相关扶持政策，也应该拨更多的款给相关药物科研机构，一方面出台政策保证药物研究能够顺利进行。而且是研究药物的高科技人员得到更好的保障。我更多的款。增加科研经费。更新设备，提高技术，有利于更快更优质的研制出罕见药物。对于社会层次来说，社会上的各类机构都应该给予药物，研究人员以及药物研究，所以相应的福利。能够更好的鼓励他们更加快速高质的研究出药物。缓解罕见药物紧缺且进口价格高的恶劣现状。

从个人情况来看，应该很多人从小培养从事科研道路的理想。从小做起，生物化学知识，认真学习掌握相关的科学知识。
相信在不久的将来一定能破解这个难关。

3. 1粒卖近300的罕见病药退出中国市场，背后的原因有哪些？

这款药为盐酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），是部分罕见病高苯丙氨酸血症（HPA）患者必不可少的一款药。在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。这是一种基因突变或遗传疾病。该药由总部位于美国加州的跨国公司拜马林制药(BioMarin)生产。该公司的工作人员就退出中国市场一事回复《财经》记者称，国外已有仿制药上市，使用“科望”的患者市场大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值并不大，因此考虑退出中国市场。这200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青岛、四川等部分地区的亲友吃“科望”的多些，因为他们有补贴政策”。即便住在这些有政策补贴的地区，“外地人”也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。 

4. 药对罕见病人来说是一种奢侈，罕见病患者用药有多难？

我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。

近几年，国家有关部门出台了一系列政策，为罕见病的诊断治疗创造了良好的条件：中共中央、国务院自2016年以来，发布了《健康中国2030规划纲要》，明确提出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，北京协和医院又牵头启动了“国家重点研发计划”“罕见病临床队列研究”。

　　根据对中国罕见病人群生存状况的调查报告，中国罕见病患者在治疗方面面临的最大困难主要包括：治疗费用过高，缺乏医疗技术，以及买不到合适的药物或药物价格过高。罕见病有药不到1%，药在国外，药到国内就又太贵了。这是目前国内罕见病患者常说的一句话。世界上七千多种罕见疾病中，仅有大约1%的药物可以治疗，而新研发的特效药大多十分昂贵，每年花费几十万到几百万元。可见，对罕见病患者群体用药保障的关键在于从患者支付层面加强多方面的保障。

　现在全世界只有5%的罕见疾病有可有效治疗的手段或药物，但这5%也包括了许多超常适应症(超常适应症是指药物说明书中所称的药物不能与某些罕见疾病相对应)的情况，导致许多医保目录中的药品没有说明可与某种罕见疾病相对应，导致医保无法报销，罕见病患者无法用药。稀有性疾病大多属于慢性疾病，一般都可以选择门诊治疗，但是由于医保目录与当地门诊特殊用药目录不匹配也会遇到报销受阻的情况。
　　因为罕见病种类多，治疗方案少，特效药较多，导致许多特效药治疗费用较高，单靠医保不能解决罕见病患者用药难的问题，需要多层次、多方共付来解决。在国外，罕见病药品费用在药品总费用中所占比例非常低。就统计学而言，通常被称为“天价药”的高价值药物罕见病病种很少，病人数量也很少。就国内而言，浙江、青岛、上海等地多年来的实践证明，保障政策是可行的，对保障人民生活，促进脱贫攻坚，促进医药创新都具有重要意义。
　　稀有病是我们共同面临的挑战，它涉及到的各个方面都非常复杂，任何一个方面都不能单独解决。疾病挑战基金会秘书长王奕鸥在会议上指出，罕见疾病的研究、诊断、治疗，罕见疾病治疗费的支付与保障，相关药物的研发、临床、使用，罕见疾病的遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持系统，以及全社会对罕见疾病的认识，都是罕见人群面临的共同问题。
、

5. 对罕见病患者来说，为何有药可用成了奢侈？

对于罕见病的患者来说，得上这个病之后，面临最大的问题，不是药物的价格问题，而是没有药的问题，很多情况下就是你有钱，但是没有药，这方面的药只有很少的几个厂家还在生产，导致它的价格非常之贵。
普通的疾病用药问题基本是集中在费用上，就比如说你腿摔骨折了，你要去看病，这个药都没有问题的，做个手术把这个骨头矫正回来，然后消炎药然后通经活血的药都用上，你回家之后慢慢养着就好了，这个没有什么问题，还有我们平常生活中所用到的通经活血的用到的感冒药消炎药，这些都是常用药，市场上的需求量是很大的，做这方面的生产的厂家有很多药物的供应是不成问题的。
但是罕见病的病症，这个药物发展就很慢，没有太多可以用的药物，甚至有的就是面临没有药可以用，因为这些药不是他的研究成本有多难，而是没有收益赚不到多少钱，像是普通的消炎药之类的，比如最早用的盘尼西林现在石家庄这几个主要的制药公司，每年的制造量都是相当之大的，薄利多销之中赚的钱同样不少，但是那些罕见病一般来说他们是不生产的，因为一年卖不出去一个价格，那个太贵了，就是制药厂黑心价格定的便宜了赚不到钱，每个药物的生产的产线都是不一样的，那很多东西不可以通用的。
很多罕见病之所以迟迟没有解决，就是因为研发药物的成本太高，你可能觉得这个药物生产用什么材料，然后什么实践的工人，什么样的生产线损耗这些东西存在一块，它的成本才10块钱，他为什么卖30块钱，甚至说为什么卖300块钱，你觉得很不可思议，但你有没有想过药物的研发成本一款新药从开始研发到真正能够投入生产线去生产，没有几十个亿几百个亿是根本不可能实现的，几十个亿都说少了，因为真正具备自我研发药物的能力的这些制药企业都是千亿级别的，或者说万亿集团的普通小的制药厂根本是不具备研发能力的，那个太费钱了。
无论如何这些罕见病治疗起来就是非常困难，药物的生产是个难题，药物的购买是个难题，研发更是在源头上是个难题，因为研发这个东西市场没有多少需求量投入了，几百亿上千亿是研究出来了，但是赚不回来呀，基本上各个的企业是不会做这种亏本的事情的，这些事情只能由全球各地的这个政府来做，但是还不是所有的地方都具备这样的能力。