一针70万救命药进医保，这种药可以医治哪些罕见病？

1. 一针70万救命药进医保，这种药可以医治哪些罕见病？

引言:国家医疗保障局公布了国家医保药品调整结果，共计有74种新增药品进入了目录。一针70万救命药也进了医保，这种药可以医治哪些罕见病？
一、这种药可以治疗哪些罕见病罕见病同时又叫作孤儿病，是一个世界性的医学难题。这种病的发病率低、一般很少见，通常都是一些遗传性疾病但是会危及到患者的生命危险。一针70万的救命药属于处方药可以治疗脊髓性肌萎缩症，据医保局统计我国新生儿罕见病脊髓性肌萎缩症患者每年大概新增有1200人，将这种药纳入医保之后可以给很多患者减轻经济负担。这一款治疗罕见病的药物在刚上市的时候，接近70万一针后来在历经一个小时的谈判中药企代表给了大家一个让人满意的价格。
二、为了治疗罕见病国家做了哪些目前全球发现约7000种罕见病，其中5%具备有效的治疗药物，因此全球范围患者都面临一些用药短缺的现象。再加上罕见药物的研发成本比较高，高昂的治疗费用已经导致患者和家属在经济上出现了承担不起的情况。在国家的努力下每一年都会有一些新增罕见病用药通过谈判的方式进入到了医保目录中，除了医保外国家还在为这些患者探索更多的支付方式如商业保险、患者组织援助等，以此来增加患者获得药物的可及性。各个省还建立了罕见病专项保障基金，为更多的罕见病患者提供保障。
三、什么是脊髓性肌萎缩症该病是染色体隐性遗传病，主要包含婴儿型、迟发婴儿型，少年型。该病在发病时，可能会引起肌肉萎缩无力，严重的患者可能还会因为呼吸麻痹而死亡，因此该病的死亡率特别高。有一些患者在出生六个月内，就会出现发病的情况。病情严重的患者可能在刚出生就会出现一些明显的症状，婴儿往往会出现四肢无力、喂养困难等症状，甚至有一些严重的患者在两岁前，就会发生死亡。迟发性婴儿可能会在出生六个月到一岁半后出现发病的情况。

2. 从一针70万降到3.3万，高值罕见病药何以进医保？

70w一针的价格太贵了，普通人工作十年都存不到七十万，谁有钱买？就算有钱买那病人又要去哪里购买？诺西那生又不像其他药一样能工业化生产，每次都要对症才能下药，不能工业化生产渠道就会少，那该药品就算再好，到最后赚不了钱也治不了人，完全违背了药企的初衷，该药品本身也没有了存在意义，药企还会亏本。

但如果药品进了医保，虽然结果是降到了地板价，但医保的渠道是全国最好的也是最广的，如果病人有需要医生也会进行推荐。进入医保降价之后也会让一些本来买不起药的病人买的起。药品的价格虽然跌了，但购买的潜在人群也变多了，只要走量，薄利多销的情况下，药企还是能赚钱的。又能因此救治更多的病人，何乐而不为呢。

首先我们要明白一点，那就是所有的药企都不是傻子，为什么宁愿70万一针生生被降成地板价也要进医保的系统，这个问题就需要进行仔细说明一下了。咱们就仔细分析一下这个原因吧，肯定是能够让你惊叹。

医疗保险系统是指由相互作用和相互依存的若干要素所组合而成的，具有特定功能并处于一定环境中的有机集合体。是国家和社会根据一定的法律法规，为向保障范围内的劳动者提供患病时基本医疗需求保障而建立的社会保险制度。国家对于在医保范围内的使用药物是予以报销的，这个就加大了人们在一定范围内选择时，扩大了使用的范围，想象一下，如果是真的一套房子打一针药物，能够万人中有一个自掏腰包消费的起就不错了，有跟没有没什么区别。

其次医保可是在中国最大的体系系统，如果能够纳入医保这个还是会有非常大的空间跟市场的，进医保能够保证药物的使用量，说是薄利多销可能有点不恰当，但是确实是这样的情况，更何况利也没有我们想想的那么薄，前几天心脏支架已经降到了几百元甚至是千元，但是然后呢，人们手术费用一点没有什么改变，是什么原因呢，无人解答。

无利谁起早，肯定是还是比较有钱途的，才能够拼个头破血流也要进来，否则谁还会争谁还会抢呢，不过还是希望最终受益的能够是百姓多一些，最初的初衷往往是好的，但是有时候总是走着走着就变了样子，医保是保证百姓公民健康的利民系统，还是希望能够带给人们更多的实惠，让看病吃药不再成为巨大的家庭负担。

3. 一针70万的救命药进医保，sma罕见病能治好吗？

夜间好，朋友。能不能治好，目前没有科研数据！不过目前只能说明可以有效缓解哦。

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一针70万的救命药进医保，sma罕见病能治好吗？【提问】
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4. 中国SMA诊疗正式进入医保时代，天价药70万一针降到3万，意味着什么？

意味着有更多的人可以用的上SMA靶向药来治疗了。在以前天价的SMA药物是大多数人望而生畏的药，因为SMA靶向药物高昂的费用导致很多人都用不起，在近年来，国家医保局就一直在”砍“SMA的价格，在2021年12月3日，国家医保局成功的将SMA靶向药的价格砍到了3.3万并且在2022年1月1日开始实行，这一砍价成功让很多得了脊髓性肌萎缩症的小孩看到了可以恢复健康的希望，也让孩子的亲人看到了希望，在今年1月1日，山东的一位4岁男童成了这一政策的第一个受益者，让我们具体来探讨一下吧。
四岁儿童患者的家庭不算太富裕，也拿不起70万元高昂的费用。在山东就有一名四岁男孩患者得了脊髓性肌萎缩症，面对疾病带来的痛苦四岁男孩苦苦支撑，也安慰着爸妈不要担心自己，孩子爸妈在之前也是没有办法拿出70万元为孩子来治病，70万元是很多低产阶级一辈子都很难达到的高度，甚至可能是倾家荡产才能买的起70万的SMA靶向药，这也让男孩的父母感觉到了深深的绝望。
在SMA正式进入医保后，使很多受脊髓性肌萎缩症的患者看到了希望。四岁孩子父母在得知SMA纳入医保且费用降低到3.3万元后，孩子父母喜出望外，犹如眼里充满光芒一般。SMA纳入医保的同时，也意味着更多的儿童可以使用SMA来治疗。
SMA纳入医保对脊髓性肌萎缩症疾病的治愈具有里程碑意义。很多人因为药价昂贵而用不起药，但在2022开始，这个问题将会被彻底抹除，在中国，因为脊髓性肌萎缩症死亡的儿童也会大量减少。
如果有建议，欢迎在评论区评论留言。

5. 为何SMA罕见病的药费很贵，SMA罕见病是一种什么病？

SMA在医学上也称为脊髓性肌萎缩。它是一种染色体隐性遗传神经肌肉疾病。目前，中国仅有一种有效的SMA治疗药物。这种药物的价格高达每针69.7万元。药品很少见，因此药品成本非常昂贵。如果不注射药物，儿童将在2岁以内死于呼吸衰竭。北京梅尔脊柱肌肉萎缩症治疗中心负责人告诉大家，根据该中心的统计，目前中国大约有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且还有有许多儿童没有被准确计数。

SMA是一种罕见的疾病，只能用一种药物治疗，因此药物的成本非常昂贵。 SMA是一种罕见脊髓性肌肉萎缩的病症，是一种神经元疾病，可导致肌肉无力和萎缩。 SMA可能会损坏身体周围的肌肉。在最常见的类型中，患者的腿无力通常比手臂的更为严重。有时呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也会受到影响，这可能会导致睡眠时呼吸困难。

SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中“生存运动神经元1号”引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为“生存运动神经元”（SMN）的蛋白质。 

用于SMA罕见疾病的药物成本非常昂贵，因为只有一种药物可以治疗SMA罕见疾病。 SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。SMA是由人体中“生存神经元1号”基因的缺失或异常（突变）引起的 。通常，SMA不被认为是进行性疾病，但是随着肌肉的持续衰弱，患者的典型表现是功能的逐渐丧失。这个过程可能是渐进的，或者在生长期或疾病期间更为明显。

6. SMA罕见病患儿打一针5毫升55万，这种病症治疗费为何这么贵？

这个是因为这种病比较罕见，开发出来的药物受那个专利保护。因为每种药品都有研发成本，药企为了收回成本都有一个专利保护期。这种病罕见比较少，要收回这个成本，分摊到病人身上就贵了，在专利保护期类的药品，都相当的贵。
疾病介绍
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。
1型
也称Werdnig-Hoffman病，即婴儿型，约占全部SMA病例的45%。患儿出生后6个月内起病，出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力，最大运动能力不能达到独坐。肌无力以近端为著，由于显著肌张力低下，平躺时下肢呈“蛙腿”样姿势。患儿表情及眼球运动正常，舌肌束颤，口咽部肌群无力导致哭声低弱、吸吮无力、咽反射减弱，易发生误吸。由于肋间肌受累比膈肌更重，导致矛盾呼吸，胸廓呈现特征性“钟形”畸形。呼吸肌无力突出，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
2型
也称Dubowitz病，即中间型，约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，进展较1型慢，最大运动能力可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿，不能独站或独走。肌无力以近端为著，下肢重于上肢，面肌及眼外肌不受累，舌肌萎缩伴肌束颤，四肢腱反射消失，肢体远端可观察到肌束颤。随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症。部分患儿在儿童期丧失独坐能力。尽管寿命缩短，但多数可以活到成年期。
3型
也称Kugelberg-Welander病，即青少年型，约占20%。患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。
4型
晚发型，即成人型，早期运动发育正常，成人起病，出现肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命不缩短。
治疗SMA患儿的药物诺西那生钠
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA。
治疗罕见病的药品在专利期内，都比较贵。在专利期内，仿制药又没出来。人要治病是刚需，药物所以就贵呗？ 

7. SMA的药从70万降到3万并进入医保，这个价格从什么时候开始实施呢？

用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物，诺西纳生注射液，经过集体医保谈判，价格从699700逐渐降到了33000，这样的价格降幅可以说给很多罕见病患者的家属带来了希望。因为本来这个东西很贵，虽然可以救命，但是没有钱救不了命，这个药物降价后的价格将于明年1月1日正式实行。
这个药物在2019年刚刚上市的时候，售价是70万，患者一年需要用6次，第1年过去之后一年要用三次，价格很贵，贵到大多数普通家庭根本承受不起。这个药物在最早的时候成本很高，因为研发的价格成本是很高的，研发医药的企业，你不能不让人家赚钱，因为如果他们都不赚钱，那以后就不研发了，毕竟不赚钱的事情没有企业会一直做的，人家是商业企业。但是19年上市到现在已经两年的时间了，这个药物的天价的研发成本基本上已经得到了一定的回笼了，所以现在价格到了可以下降的时候了。
可以说这个药物从最早的70万后来降至55万全国捅一下，最后再集体谈判的时候，经过8次报价，价格从最早的53680降到了34020，最终医保局谈判代表们给出的最终价格是33000.这8次报价都是企业在报，总体的意思就是我们对这个价格不满意，你们再努力一下，我们双方都尽最大的努力，每一个小的群体都不应该被放弃。最终药物企业给出了34,020元每平的价格，也就是最终报价，然后集体谈判给出的最后价格就是33000。
这些医药企业他们本身研发药物当然是有成本的，不能不让他们赚钱，因为他们如果完全不赚钱那就不生产了，但也不能让普通的用户用不起，所以经过这么两年左右的时间，他们研发成本逐渐回拢价格就可以适当降下来。并且价格下降之后能有更多的患者用得起薄利多销，最终同样能赚钱，只要不影响他们总体的利润空间，那这个事情也是完全可以商量的，最近很多医药谈判都是这么谈的。